Una banca di cellule killer contro la leucemia pediatrica

Una rete di istituti specializzati nella cura dei tumori del sangue, coordinata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, un programma ambizioso sulla leucemia mieloide acuta dell’età pediatrica, e un sostegno di oltre 3 milioni di euro di Fondazione Umberto Veronesi, che da più di 20 anni supporta la ricerca scientifica di qualità (www. fondazioneveronesi.it e donazioni@fondazioneveronesi.it).

Sono gli ingredienti di Palm (Pediatric Acute Leu­kemia of Myeloid origin), un progetto di respiro internazionale che nei prossimi cinque anni sperimenterà per la prima volta in Europa la terapia genica con cellule Car-Nk, e definirà meglio le impronte molecolari di una malattia ancora non del tutto caratterizzata.

tossicità minore. Le Car-Nk sono cellule del sistema immunitario – le cellule Natural Killer (Nk) – ingegnerizzate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. La sperimentazione clinica coinvolgerà i pazienti soggetti a recidive e quelli che non hanno risposto in modo adeguato alle terapie convenzionali. «La scelta di queste cellule è legata alla loro minore tossicità rispetto alle Car-T, in particolare in questo tipo di tumore, e al fatto che è possibile ottenerle a partire da donatori e possono quindi essere utilizzate anche in quei pazienti le cui condizioni non consentono di generarle», spiega Franco Locatelli, Responsabile dell’Area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù. I risultati già ottenuti su modelli animali confermano che l’approccio è efficace e sicuro. «L’obiettivo di più lungo periodo è creare banche di cellule Nk disponibili all’uso, per trattare i pazienti con ricadute o tumori refrattari alle terapie convenzionali», sottolinea Locatelli.

L’altro pilastro del progetto è rappresentato dalle indagini molecolari, che saranno eseguite su tutti i bambini che si ammaleranno in Italia (circa 70 all’anno). «La caratterizzazione, con le tecniche di Next Generation Sequencing (vedi pagina 29, ndr), sarà condotta sulle cellule leucemiche di tutti i pazienti, allo scopo di identificare le mutazioni, a oggi non note, che possano influenzare la prognosi e permettere d’identificare strategie terapeutiche più efficaci nei singoli casi», conclude Locatelli. «Fondazione Umberto Veronesi poi renderà disponibili queste analisi molecolari sofisticate anche in altri Paesi europei che, assieme all’Italia, condurranno trial clinici con trattamenti modulati in base alla caratterizzazione molecolare, al fine di definire un protocollo clinico per la cura della leucemia mieloide acuta».

Ricerca multidisciplinare. «La Fondazione sostiene fin dalla sua nascita la ricerca scientifica di eccellenza e ha finora finanziato il lavoro di più di 2.000 ricercatori impegnati su singoli progetti», spiega Paolo Veronesi, Presidente di Fondazione Umberto Veronesi, Direttore del Programma di Senologia e Direttore della Divisione di Senologia Chirurgica dell’Istituto Europeo di Oncologia (Ieo, Milano).

«Con Palm facciamo un passo in più, perché sosteniamo un’intera piattaforma di ricerca innovativa, con un team multidisciplinare e internazionale, in un ambito in cui siamo impegnati da tempo e nel quale continueremo a investire tutte le nostre forze: quello dei tumori pediatrici». Oltre all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù, il progetto di ricerca coinvolge la Clinica Oncoematologica di Padova, l’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e l’MD Anderson Cancer Center di Houston (Usa) come centri di supporto.

Questo articolo è tratto dallo speciale tumori pubblicato sul numero 368 di Focus.